Boehringer押注AI-RNA剪接：与Envisagenics达成潜在超10亿美元合作

9月22日，Boehringer Ingelheim（未上市）与Envisagenics（未上市）宣布达成多年合作，双方将利用Envisagenics的SpliceCore平台，寻找并验证实体瘤特异性的替代RNA剪接靶点。如果研究达到要求，Boehringer可以选择获得部分靶点的独家许可，并进一步用于ADC（抗体偶联药物）、T细胞衔接器和多特异性抗体等药物形式。

Envisagenics有资格获得首付款、研发经费、选择权付款，以及后续研发、监管和商业化里程碑，总潜在金额超过10亿美元，未来产品销售还可获得提成。不过，双方没有披露首付款金额、具体靶点数量和各阶段里程碑拆分。

这笔交易值得关注的地方，在于AI靶点发现正在继续往基因之外深入：同一个基因，经过不同“剪接”，可能产生不同蛋白版本，而其中一些异常版本只出现在肿瘤里。

RNA剪接，像给同一份“说明书”做不同剪辑

人体基因在真正制造蛋白质之前，需要先生成RNA，再把其中不同片段拼接起来。

可以把它理解成剪视频：同一份原始素材，选择不同片段重新组合，就可能生成不同成片。人体中超过95%的基因都会发生这种“替代剪接”，一个基因因此可以产生多个不同版本的蛋白。

癌细胞里的RNA剪接经常出现异常，产生一些正常组织中很少出现、甚至几乎没有的蛋白版本。这类变化很有吸引力，因为它们可能形成更加“肿瘤特异”的靶点。理论上，如果药物只识别癌细胞里的特殊蛋白结构，就有机会减少对正常组织的影响。

Envisagenics的SpliceCore就是围绕这一方向开发。公司称，平台结合AI、大规模转录组数据和实验验证，可筛查超过1400万个RNA剪接事件，再按照疾病特异性、患者覆盖率和成药潜力筛选候选靶点。

找到靶点后，Boehringer可以接上多种抗体药物

这次合作的另一特点，是同一批靶点未来可以尝试多种药物形式。

Boehringer可以评估这些剪接来源靶点是否适合ADC、T细胞衔接器或多特异性抗体。简单来说，前者可以把细胞毒药物定向送到癌细胞附近；T细胞衔接器则把免疫细胞“拉”到肿瘤旁边；多特异性抗体可以同时识别多个目标。

因此，Envisagenics提供的核心价值集中在“找到过去容易被忽略的新靶点”，Boehringer则负责判断这些靶点更适合接哪一种药物技术，并推进后续开发。

这也反映出AI制药的一条新趋势：模型开始进入更细的生物学层级。过去很多靶点发现围绕“哪个基因与疾病相关”，现在一些平台开始进一步追问：同一个基因在肿瘤里到底被剪接成了什么版本，这个版本能不能成为更精准的攻击目标。

超10亿美元很大，但项目仍在靶点验证阶段

这里同样需要正确理解“超10亿美元”。这一数字包含首付款、研发资金、选择权费用和未来多个阶段的里程碑，只有项目持续推进并达到相应条件，相关付款才会陆续触发。具体首付款多少、合作涉及多少靶点，目前都没有公布。

更重要的是，这项合作目前仍处于靶点验证阶段。双方尚未公布具体候选药物，也没有临床数据。SpliceCore官网披露过70%的实验验证率等平台指标，但这些主要来自公司自己的统计，不能直接推导出本次合作靶点最终会进入临床。

因此，这笔交易目前更能说明，大型药企开始愿意为RNA剪接这一更细粒度的靶点空间投入资金，并尝试把AI发现结果与ADC、T细胞衔接器、多特异性抗体等成熟药物技术连接起来。

至于后续能不能从1400多万个剪接事件中筛出足够肿瘤特异、能够被药物稳定识别，并最终进入临床验证的靶点，才是证明这项合作实际价值的“试金石”。

参考资料

[1] ENVISAGENICS. Envisagenics and Boehringer Ingelheim Enter Multi-Target Collaboration to Develop First-in-Class Precision Therapies Based on RNA Splicing-Derived Targets for Hard-to-Treat Cancers[EB/OL]. (2026-09-22)[2026-09-23].

[2] BIOSPACE. Boehringer Ingelheim Bets up to $1B in AI-Centered Solid Tumor Collab with Envisagenics[N/OL]. (2026-09-22)[2026-09-23].

[3] FIERCE BIOTECH. Boehringer, Envisagenics Sign $1B Multi-Target Oncology Collaboration[N/OL]. (2026-09-22)[2026-09-23].

[4] ENVISAGENICS. SpliceCore: AI-Powered RNA Splicing Target Discovery Platform[EB/OL]. [2026-09-23].